难治性 PKU 患者（血 Phe 持续 > 600µmol/L）和饮食控制依从性差的患者，是 PKU 临床治疗的 “硬骨头”—— 这类患者面临持续的神经功能损伤风险，传统治疗手段难以突破，长期处于 “无药可治” 的困境。PALYNZIQ 凭借其独特的作用机制和强效疗效，成为这类患者的 “精准破局者”，彻底改变了其治疗结局。
对于难治性 PKU 患者，PALYNZIQ 的核心优势在于不依赖自身酶功能的强效代谢。这类患者多为经典型 PKU，PAH 酶活性几乎完全缺失，即使严格限制饮食，血 Phe 仍持续升高，传统治疗无法有效控制病情。PALYNZIQ 通过外源性酶直接分解 Phe，无需依赖患者自身 PAH 酶活性，临床数据显示，这类患者治疗 36 个月后，72% 的血 Phe 水平降至≤600µmol/L，66% 达到 ACMG 推荐的治疗目标（≤360µmol/L），显著降低了神经毒性风险。更重要的是，PALYNZIQ 的疗效不受患者基线 PAH 酶活性、基因突变类型的影响，为所有难治性患者提供了统一的有效治疗方案。
对于饮食控制依从性差的患者，PALYNZIQ 的优势体现在饮食自由度的显著提升。长期严格的低 Phe 饮食对患者的社交、心理和生活质量造成巨大影响，多数成人患者因无法坚持而导致血 Phe 失控。PALYNZIQ 治疗后，患者无需严格限制天然蛋白质摄入，仍能维持血 Phe 水平稳定 —— 临床试验中，57% 的患者在治疗期间使用医疗食品，仅 16% 的患者维持严格限食，多数患者可正常摄入部分含蛋白质食物，饮食负担显著减轻。这种 “无需严格限食” 的治疗模式，极大提升了患者的治疗依从性，确保了长期治疗效果。
此外，PALYNZIQ 的长期疗效稳定性也是其核心优势之一。治疗 36 个月后，患者的血 Phe 水平仍能维持在目标范围内，无明显疗效衰减，且神经认知和神经精神症状持续改善，避免了传统治疗中因饮食波动导致的病情反复。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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