Winrevair 的获批与临床应用拓展，基于多项设计严谨的临床试验数据支持，涵盖中重度 PAH、背景治疗失败、特殊人群等多个场景，全面验证了其疗效、安全性和适用范围，为临床决策提供了坚实依据。
ZENITH 试验是 Winrevair 的核心关键性 3 期研究，纳入 172 名 WHO 功能分级 III/IV 级的高风险 PAH 患者，均接受过至少 1 种 PAH 靶向药物治疗（内皮素受体拮抗剂、磷酸二酯酶 5 抑制剂等），按 1:1 随机分配至 Winrevair 组（0.3-0.7mg/kg，每 3 周皮下注射）和安慰剂组，中位随访 10.6 个月。结果显示，除核心复合终点的 76% 风险降低外，Winrevair 组的 PAH 相关住院率降低 79%，全因死亡率降低趋势显著；在功能改善方面，患者 6 分钟步行距离较基线提升 36 米，显著优于安慰剂组（提升 8 米），40% 的患者 WHO 功能分级从 III/IV 级改善至 I/II 级，呼吸困难评分降低 30%。亚组分析显示，无论患者年龄、性别、PAH 亚型（特发性、结缔组织病相关）、既往治疗线数，Winrevair 均能带来显著获益，尤其对结缔组织病相关 PAH 患者，临床恶化风险降低达 78%，打破了这类患者的治疗困境。
另一项 2 期试验 SOT-001 则验证了 Winrevair 的剂量探索与长期疗效：在 106 名中重度 PAH 患者中，0.7mg/kg 每 3 周的剂量方案展现出最优获益风险比，治疗 24 周后 6MWD 提升 41 米，肺血管阻力降低 28%，且疗效持续稳定至 52 周，无明显衰减。安全性方面，汇总临床试验数据显示，Winrevair 的不良反应特征温和，最常见的不良反应为鼻出血（30%）、毛细血管扩张（15%）、头痛、皮疹（均≥10%），多为 1-2 级；3 级及以上严重不良反应发生率为 18%，主要包括严重出血（4%）、重度血小板减少（3%）、红细胞增多（2%），无新增安全信号。值得关注的是，严重出血事件主要发生在联用前列环素或抗血栓药物的患者中，通过严密监测可有效防控，总体耐受性显著优于传统强化治疗方案。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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