2024 年，Winrevair（sotatercept-csrk，索特西普）获美国 FDA 批准上市，成为全球首款且唯一获批用于治疗成人 WHO 1 组肺动脉高压（PAH）的激活素信号抑制剂。这一里程碑突破打破了 PAH 治疗长期依赖内皮素受体拮抗剂、磷酸二酯酶 5 抑制剂等传统靶向药物的格局，为中重度 PAH 患者带来了 “逆转血管重构 + 降低死亡风险” 的双重获益，彻底重塑了 PAH 的临床治疗路径。
PAH 是一种进展迅速、预后极差的致命性疾病，全球发病率约 7-8 人 / 10 万人，我国以中青年女性为主。患者因肺动脉异常收缩与重构，导致右心负荷增加，最终进展为右心衰竭死亡，其 1 年、3 年、5 年生存率分别仅为 89.2%、75.6%、56.0%。传统靶向药物虽能缓解症状，但无法逆转已发生的肺血管重构，中重度患者（WHO 功能分级 III/IV 级）仍面临高住院率和高死亡率，5 年生存率不足 50%。Winrevair 的获批基于关键性 3 期 ZENITH 试验的震撼数据：在接受最大耐受背景治疗的高风险 PAH 患者中，Winrevair 治疗使全因死亡、肺移植及 PAH 相关住院的复合终点风险降低 76%（HR=0.24，P.0001），仅 17.4% 的患者出现临床恶化事件，而安慰剂组高达 54.7%；同时，患者 6 分钟步行距离（6MWD）显著提升，WHO 功能分级改善率达 40%，生活质量全面提升。作为首款作用于 “血管重构上游机制” 的药物，Winrevair 填补了中重度 PAH 治疗的空白，推动 PAH 治疗从 “症状控制” 向 “疾病逆转” 转型。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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