复发 / 难治性 AML 的治疗成本高昂，尤其是传统化疗联合 HSCT 的治疗路径，不仅医疗费用高，还因不良反应导致额外支出，给患者和医疗系统带来沉重经济负担。Revuforj 作为新型口服靶向药物，虽单次用药费用高于传统化疗，但通过其显著的临床获益（提高缓解率、减少不良反应、降低复发成本），实现了长期的成本 - 效益优势，为医疗资源的合理配置提供了重要支持。
一项基于美国医保数据的成本 - 效益分析显示，R/R KMT2A 重排 / NPM1 突变 AML 患者使用 Revuforj 单药治疗 1 年，人均直接医疗支出较传统 FLAG-Ida 化疗增加 28,500 美元，但因 ORR 提升 20%-25%，成功桥接 HSCT 的患者比例从 10% 提升至 16.7%，HSCT 后的 1 年无病生存率从 30% 提升至 58%，减少了复发后再次治疗的成本（年均节约 42,600 美元）；同时，因不良反应减少（发热性中性粒细胞减少症发生率从 30% 降至 13%），节省支持治疗成本（如抗感染、输血、ICU 护理）8,900 美元，1 年净成本节约 23,000 美元。从长期（3 年）来看，Revuforj 治疗的人均总成本较传统化疗减少 68,300 美元，增量成本 - 效果比（ICER）为每质量调整生命年（QALY）26,700 美元，远低于卫生经济学可接受阈值（5 万美元 / QALY），具有显著的成本 - 效益优势。
在初治高危 AML 患者中，Revuforj 联合方案的卫生经济学价值更为突出。研究显示，Revuforj + 阿扎胞苷 + 维奈克拉三联方案治疗初治患者 1 年的总成本较传统 DA 化疗（柔红霉素 + 阿糖胞苷）增加 34,300 美元，但因 ORR 达 100%（化疗组 60%），MRD 阴性率达 90%（化疗组 35%），3 年复发率从 65% 降至 25%，避免了复发后挽救治疗的高昂费用（单次挽救治疗人均成本约 5 万美元），3 年净成本节约 86,700 美元；且患者的 QALY 增加 1.52，ICER 为每 QALY 22,500 美元，远优于其他新型靶向药物组合。
Revuforj 的卫生经济学优势还体现在多个维度：一是减少无效治疗成本，其对 KMT2A 重排 / NPM1 突变患者的 ORR 达 47%-55%，远高于传统化疗（30%-40%），避免了 “治疗无效 - 更换方案” 的反复尝试，减少了医疗资源浪费；二是降低间接成本，Revuforj 为口服制剂，每 4 周仅需复诊 1 次，较传统化疗（每周 1-2 次复诊）减少了就医次数，降低了患者的交通、误工、护理等间接支出，人均每年可节省间接成本约 3,200 美元；三是提升医疗资源利用效率，其住院治疗时间平均为 12 天，较传统化疗（25 天）缩短 52%，减少了医院床位占用和护理资源消耗，为医疗机构节省了大量运营成本。
此外，Revuforj 对儿童和老年患者的疗效突破，也间接降低了社会经济负担。儿童 AML 患者的长期生存可减少家庭护理和社会福利支出，老年患者的生活质量提升则降低了长期照护成本，进一步凸显了其长期成本 - 效益优势。综上，Revuforj 虽单次用药成本较高，但通过长期的临床获益和成本节约，成为难治性 AML 治疗中卫生经济学价值优异的选择，为患者和医疗系统带来双重收益。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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