Revuforj 的精准靶向特性决定了其临床应用需严格遵循 “分子筛选 + 个体化用药” 原则，明确适用人群、慎用人群和用药规范，结合患者的分子分型、疾病状态和身体状况进行精准决策，才能最大化治疗获益。
核心适用人群包括：一是携带 KMT2A（MLL）易位的复发 / 难治性急性白血病成人及 1 岁以上儿童患者（获批适应症）；二是复发 / 难治性 NPM1 突变急性髓系白血病（AML）成人患者（基于 AUGMENT-101 试验数据的临床常规应用）；三是初治 KMT2A 重排或 NPM1 突变 AML 患者，尤其不适合高强度化疗的高龄（≥75 岁）或体能状态差（ECOG 1-2 分）患者（基于 BEAT AML 试验数据的拓展应用）；四是传统化疗耐药或多重耐药的 AML 患者，经分子检测确认存在 KMT2A 重排或 NPM1 突变者。患者需通过下一代测序（NGS）或荧光原位杂交（FISH）检测明确分子分型，即使是低比例 KMT2A 重排（≥1%）或 NPM1 突变（≥5%）患者，仍可从治疗中获益，但高比例突变患者的缓解率更高。
禁忌与慎用人群需严格把控：对 Revuforj 或药物成分过敏者禁用；孕妇及哺乳期女性禁用，因药物可能对胎儿造成潜在风险，育龄期女性在治疗期间及停药后 3 个月内需采取有效避孕措施，男性患者在治疗期间及停药后 3 个月内需避免生育；重度肝功能不全患者（Child-Pugh C 级）禁用，因药物主要经肝脏代谢，重度肝损可能导致药物蓄积；严重电解质紊乱（如低钾血症、低镁血症）患者慎用，需纠正后再用药；有长 QT 综合征病史或家族史的患者慎用，因药物可能导致 QTc 间期延长；1 岁以下婴儿慎用，临床数据有限，需谨慎评估获益大于风险后使用。
用药规范方面，Revuforj 的推荐剂量为成人每日一次，每次 160mg，口服，可与食物同服或空腹服用，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性；儿童患者的剂量需按体表面积计算（BSA），推荐剂量为每日一次，每次 80mg/m²（最大剂量不超过成人剂量 160mg），需选择适合儿童的剂型（如混悬剂），避免片剂窒息风险。剂量调整需根据不良反应严重程度进行：出现 3 级分化综合征、QTc 间期延长（480-500ms）等不良反应时，暂停治疗直至恢复至≤1 级，恢复后以 120mg（成人）或 60mg/m²（儿童）重启；出现 4 级不良反应或 3 级不良反应持续不缓解时，永久停药。
治疗期间的监测要点包括：用药前及治疗期间每 4 周检测分子标志物（KMT2A 重排比例、NPM1 突变负荷）和 MRD，评估疗效；每 1 周（前 4 周）、之后每月检测心电图（ECG）和电解质（血钾、血镁），及时纠正低钾 / 低镁血症，避免 QTc 间期延长；每 2 周监测血常规，评估骨髓抑制情况；每 3 个月监测肝功能（ALT、AST、胆红素），若转氨酶升高超过 3 倍正常上限，暂停治疗直至恢复。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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