KMT2A 重排和 NPM1 突变 AML 是 AML 中预后极差的两大亚型，这类患者具有 “化疗耐药率高、复发率高、生存期短” 的特点，传统治疗手段难以突破，长期处于 “无药可治” 的困境。Revuforj 凭借其特异性作用机制和强效疗效，成为这类患者的 “精准破局者”，彻底改变了其治疗结局。
对于 KMT2A 重排 AML 患者，Revuforj 的核心优势在于直击发病根源。KMT2A 重排形成的融合蛋白与 Menin 结合是这类白血病发生的必要条件，传统化疗无法阻断这一过程，导致治疗后易复发。Revuforj 通过高选择性结合 Menin，破坏 Menin-KMT2A 融合蛋白复合物稳定性，抑制 HOX 基因异常表达，从根源上逆转白血病细胞的恶性增殖。临床试验数据显示，R/R KMT2A 重排 AML 患者接受 Revuforj 单药治疗的 CR/CRh 率达 21.2%，ORR 50.4%，中位 OS 7.8 个月，较传统化疗（OS 4-6 个月）延长 3-4 个月；尤其对于既往接受过 2 线及以上治疗的患者，ORR 仍达 45.7%，中位 OS 6.9 个月，远超传统化疗的 2-3 个月，为这类极难治患者带来了生存希望。更重要的是，20% 左右的缓解患者能成功桥接至 HSCT，这类患者的中位 OS 延长至 14.2 个月，部分实现长期无病生存。
对于 NPM1 突变 AML 患者，Revuforj 的优势体现在深度缓解与 MRD 清除。NPM1 突变患者虽对初始化疗的缓解率较高，但复发率仍达 50%-60%，复发后治疗效果极差。Revuforj 单药治疗 R/R NPM1 突变 AML 的 CR/CRh 率达 23%-26%，ORR 47%-48%，中位缓解持续时间 4.7 个月；且 64% 的 CR/CRh 患者实现 MRD 阴性，MRD 阴性患者的缓解持续时间显著延长，复发风险降低 60%。AUGMENT-101 试验的亚组分析显示，无论患者既往是否接受过维奈克拉治疗、是否合并其他高危遗传学异常，Revuforj 均能带来显著缓解，其中维奈克拉耐药患者的 ORR 达 42.3%，远超传统化疗的 10%-15%。此外，Revuforj 联合阿扎胞苷 + 维奈克拉的三联方案，在初治 NPM1 突变 AML 患者中实现 100% ORR 和 95% CRC 率，90% 患者达到 MRD 阴性，有望成为这类患者的一线治愈性方案。
Revuforj 的另一核心优势是儿童患者的获批应用。KMT2A 重排在儿童 AML 中占比 7%-10%，这类患儿预后极差，传统化疗的 5 年生存率仅 10%-15%，且缺乏专属靶向治疗药物。Revuforj 成为首个获批用于 1 岁以上儿童 KMT2A 重排急性白血病的药物，临床试验数据显示，儿童患者的疗效与成人一致，CR/CRh 率达 23.5%，ORR 52.9%，且安全性良好，无新增儿童特异性不良反应，为儿童难治性 AML 患者带来了全新治疗选择。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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