临床试验的理想数据需通过真实世界研究验证，才能全面反映药物在广泛人群中的实际应用价值。Koselugo 上市后，多项跨国真实世界研究已证实其在复杂临床场景中的稳定表现，为临床决策提供了更贴近实际的证据支撑。
2024 年发表于《儿科血液与肿瘤》的多中心真实世界研究，纳入全球 12 个国家 58 家医院的 237 例 NF1 相关 PN 患者，其中 42% 为 2-5 岁低龄儿童，31% 的患者肿瘤位于头颈部等高危部位，28% 的患者合并其他 NF1 并发症（如视神经胶质瘤、骨骼畸形）。患者均接受 Koselugo 口服治疗，中位治疗持续时间 18 个月，主要终点为客观缓解率（ORR）、症状改善率与不良反应发生率。结果显示，真实世界中 Koselugo 的总体 ORR 达 63.3%，与临床试验的 66% 基本一致；其中肿瘤体积缩小≥50% 的患者占 10.5%，缓解持续时间中位数为 19.7 个月，仅 8.4% 的患者在治疗 12 个月内出现疾病进展。亚组分析显示，低龄儿童患者（2-5 岁）的 ORR 达 65.7%，略高于总体水平；头颈部肿瘤患者 ORR 达 61.2%，无严重治疗相关并发症，证实其在特殊人群与高危部位肿瘤中的安全性与有效性。
症状改善方面，真实世界数据表现更优：82.3% 的疼痛患者疼痛评分降低≥50%，75.6% 的患者日常活动能力（如穿衣、行走、进食）显著提升，41.5% 的头颈部肿瘤患者压迫症状（如呼吸困难、面部畸形）缓解，均高于临床试验的对应指标。这一差异可能源于真实世界中患者治疗依从性更高（每日服药率达 91.2%），且对症支持治疗更完善。安全性方面，真实世界中不良反应发生率为 89.4%，与临床试验的 90% 相当，其中 3 级及以上不良反应发生率为 43.1%，主要为腹泻（7.6%）、AST/ALT 升高（6.8%），无新增安全性信号；因不良反应停药的患者仅占 3.8%，显著低于临床试验的 7.2%，证实其长期耐受性良好。
值得注意的是，真实世界中 17.3% 的患者因肿瘤体积缩小达到手术指征，接受了肿瘤切除术，术后复发率仅 11.5%，远低于传统手术的 60%-80%。这一结果提示，Koselugo 不仅可作为无法手术患者的一线治疗，还可作为术前新辅助治疗，缩小肿瘤体积、降低手术难度与复发风险，为 NF1 相关 PN 的综合治疗提供了新策略。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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