在 Koselugo 问世前，NF1 相关 PN 的治疗方案主要包括手术切除、放疗与对症支持治疗，这些方案在疗效、安全性、适用性等方面均存在显著局限。Koselugo 的上市实现了 NF1 相关 PN 治疗的迭代革命，通过全面对比可明确其临床定位与优势。
疗效对比：从 “切除肿瘤” 到 “控制肿瘤” 的转变。手术切除是传统治疗的主要手段，但 PN 多呈弥漫性生长，与周围神经、血管边界不清，完全切除率仅 30%-40%，术后复发率高达 60%-80%；对于头颈部、中枢神经系统等特殊部位的肿瘤，手术风险极高，可能导致面瘫、肢体瘫痪等严重并发症。放疗对 PN 的疗效有限，肿瘤缩小率仅 10%-15%，且长期放疗会增加二次肿瘤风险，尤其不适用于儿童患者。对症支持治疗（如止痛药、减压手术）仅能缓解症状，无法控制肿瘤进展。而 Koselugo 的 ORR 达 66%，肿瘤体积平均缩小 31%，82% 的患者缓解持续时间超过 12 个月，能有效控制肿瘤生长，同时改善疼痛、功能障碍等症状，疗效远超传统方案。
安全性对比：靶向治疗的低毒优势。手术切除的并发症发生率约 25%-35%，包括出血、感染、神经损伤等，部分患者术后需长期康复；放疗的急性不良反应（如皮肤损伤、黏膜炎症）发生率达 40%，长期还可能影响儿童生长发育。Koselugo 的不良反应以轻中度胃肠道反应、皮肤反应为主，3 级及以上不良反应发生率仅 46%，无严重器官损伤风险，且多数不良反应可通过对症治疗缓解，安全性显著优于传统方案。
适用性与便利性对比。手术与放疗仅适用于局部、可切除的肿瘤，对多发、弥漫性 PN 无有效治疗手段；Koselugo 适用于所有 2 岁及以上、无法手术切除的 NF1 相关 PN 患者，无论肿瘤位置、大小、数量，均能发挥疗效。在给药便利性上，Koselugo 为口服制剂，每日两次服用，患者依从性高（真实世界预计达 90% 以上）；而手术需住院治疗，放疗需每周多次前往医院，对患者与家庭造成较大负担。综合来看，Koselugo 在疗效、安全性、适用性上均实现了对传统方案的超越，成为 NF1 相关 PN 的首选治疗。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
