儿童是 NF1 相关 PN 的主要受累人群，约 80% 的 PN 在 10 岁前发病，且儿童患者的肿瘤生长速度更快，对生长发育与心理健康的影响更为显著。Koselugo 在儿童患者中的优异表现，使其成为低龄 NF1 相关 PN 患者的核心治疗选择，其应用价值与策略需重点关注。
SPRINT 试验的儿童亚组数据显示，2-12 岁患者的 ORR 达 68%，显著高于≥12 岁患者的 62%；肿瘤体积缩小中位数为 33%，缓解持续时间中位数为 21.5 个月，均优于年长患者。这一差异可能与儿童肿瘤细胞的增殖活性更高、对 MEK 抑制剂更敏感相关。安全性方面，儿童患者的不良反应发生率（92%）与年长患者（90%）无显著差异，但胃肠道反应（腹泻 81%、呕吐 52%）发生率略高，可通过分剂量服用（与食物同服）、预防性使用止吐药（如昂丹司琼）缓解。药代动力学研究显示，儿童患者的药物清除率与体表面积呈线性相关，2-12 岁患者按 25mg/m²/ 次、每日两次给药，血药浓度曲线下面积（AUC）与≥12 岁患者 75mg / 次的剂量相当，无需因年龄额外调整剂量。
儿童患者的用药策略需聚焦三点：一是剂量精准性，需严格根据体表面积计算剂量，避免因体重波动导致剂量不足或过量，治疗期间每 3 个月重新评估体表面积并调整剂量；二是生长发育监测，Koselugo 可能导致部分儿童患者生长速度暂时放缓（发生率约 15%），需每 6 个月监测身高、体重与骨龄，若生长迟缓明显，可联合生长激素治疗；三是长期安全性监测，治疗前 24 个月每 3 个月监测肝肾功能、心肌酶谱，之后每 6 个月监测一次，同时定期进行眼科检查（警惕视网膜病变风险）。对于低龄患者（2-5 岁），家长需协助给药，确保每日两次按时服药，避免漏服影响疗效。临床案例显示，一名 4 岁 NF1 相关颈部 PN 患者，治疗前肿瘤压迫气道导致呼吸困难，接受 Koselugo 治疗 6 个月后肿瘤体积缩小 42%，呼吸困难症状完全缓解，无需手术干预，为儿童患者保留了正常生长发育的机会。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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