FORZINITY 目前获批的适应症为 BTHS，但基于其 “修复线粒体功能” 的核心作用机制，Stealth 公司正在开展多项临床试验，探索其在其他线粒体功能障碍相关疾病中的应用潜力，有望成为一款 “广谱线粒体疾病治疗药物”。
干性年龄相关性黄斑变性（dAMD）：dAMD 是导致老年人视力丧失的主要原因之一，其核心病理机制包括视网膜色素上皮细胞（RPE）线粒体功能下降、氧化应激损伤。临床前研究显示，elamipretide 能穿透血 - 视网膜屏障，靶向 RPE 细胞线粒体，改善能量代谢并减少氧化损伤，延缓视网膜变性进程。目前，该适应症已进入 Ⅲ 期临床试验，主要终点为最佳矫正视力（BCVA）与黄斑病变面积变化，若试验成功，将为 dAMD 患者提供全新的靶向治疗选择，区别于现有抗 VEGF 药物（仅针对湿性 AMD）。
原发性线粒体疾病（nPMM）：nPMM 是一组由线粒体 DNA 或核 DNA 突变导致的遗传性疾病，临床表现多样，包括肌肉无力、心力衰竭、发育迟缓等，目前缺乏有效治疗手段。elamipretide 的线粒体修复机制对多种 nPMM 亚型可能具有治疗作用，其 Ⅲ 期临床试验正在招募患者，评估药物对患者运动耐力、肌肉力量及生活质量的改善效果。此外，该药物还在探索用于心力衰竭（尤其是线粒体功能异常相关心力衰竭）的治疗，临床前数据显示其能改善心肌细胞能量供应，提升心功能指标（如左心室射血分数）。
拓展应用的挑战与机遇：FORZINITY 拓展适应症的核心优势在于其明确的作用机制与良好的安全性，长期临床试验未发现严重器官毒性，为跨疾病应用奠定了基础。但也面临一定挑战：不同线粒体疾病的病因与病理机制存在差异，需针对特定疾病设计个性化临床试验；部分疾病（如 nPMM）同样属于罕见病，患者招募难度较大，可能需要采用适应性试验设计或国际多中心合作。若这些临床试验取得成功，FORZINITY 将从 “BTHS 特效药” 升级为 “线粒体疾病广谱治疗药物”，惠及更多患者群体。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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