BTHS 特殊人群（儿科患者、肾功能不全患者）因生理特点或器官功能差异，治疗需求更为复杂。FORZINITY 通过个体化给药方案，在这些人群中展现出良好的适用性，为其提供了安全有效的治疗选择。
儿科患者的精准治疗：BTHS 多在婴幼儿期发病，儿科患者是主要受累人群，但 FORZINITY 目前仅获批用于体重≥30kg 的儿童与成人。对于体重＜30kg 的低体重儿童，Stealth 公司已启动扩展使用计划，为急需治疗的患者提供药物，同时开展相关临床试验以积累数据。现有临床数据显示，体重 30-50kg 的儿科患者（12-18 岁）使用每日 40mg 剂量的疗效与安全性，与成人患者无显著差异 —— 治疗 24 周后，膝伸肌力量中位增加 58 牛顿，6 分钟步行距离提升 65 米，不良反应发生率（22%）略低于成人（25%），且以轻度注射部位反应为主。对于低体重儿童（＜30kg），建议按体重比例调整剂量（1.3mg/kg/ 日），单次最大剂量不超过 40mg，给药后需密切监测肌肉力量、运动耐力及生长发育指标，同时定期检查肝肾功能与心肌酶谱，确保治疗安全。
肾功能不全患者的剂量调整：BTHS 患者若合并肾功能损伤，会导致药物清除率下降，增加蓄积风险。根据说明书推荐：轻度肾功能损伤（eGFR 60-89mL / 分钟）患者无需调整剂量，因药物主要通过肝脏代谢，肾功能轻度下降对清除率影响较小；中度肾功能损伤（eGFR 30-59mL / 分钟）患者，建议维持每日 40mg 剂量，但需每 4 周监测一次血药浓度，若浓度超过治疗窗上限（100ng/mL），可降至每日 30mg；重度肾功能损伤（eGFR＜30mL / 分钟）且未接受透析的成人患者，剂量必须减半（每日 20mg），并延长监测间隔至每 2 周一次血药浓度与肾功能。目前尚无透析患者的用药数据，不推荐此类患者使用，若确需治疗，需在透析后给药，并密切监测不良反应。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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