FORZINITY 的临床突破源于其精准靶向线粒体的创新作用机制，其活性成分 elamipretide 作为一种小分子线粒体靶向肽，能够穿透细胞膜直达线粒体内膜，通过与心磷脂特异性结合，实现 “结构稳定 - 功能增强 - 氧化防护” 的三重修复效应，从根源上逆转 BTHS 患者的线粒体功能障碍。
心磷脂作为线粒体内膜的核心脂质成分，对维持膜结构完整性、保障呼吸链复合物组装与功能至关重要。BTHS 患者因 TAZ 基因突变，心磷脂合成异常且易被氧化损伤，导致线粒体内膜通透性增加、呼吸链功能受损，能量（ATP）生成不足，同时过量活性氧（ROS）累积进一步加剧细胞损伤。elamipretide 的核心作用在于与心磷脂形成稳定复合物：一方面，它能加固线粒体内膜结构，抑制通透性转换孔开放，防止线粒体内容物释放引发的细胞凋亡；另一方面，这种结合能促进呼吸链复合物 Ⅰ、Ⅲ、Ⅳ 的组装与活性提升，显著改善线粒体氧化磷酸化效率，使 ATP 生成量提升 30% 以上。
此外，elamipretide 还具备强效抗氧化活性。临床前研究显示，它能通过清除线粒体产生的 ROS，减少心磷脂氧化损伤，同时抑制脂质过氧化反应，打破 “氧化损伤 - 功能下降” 的恶性循环。这种 “结构修复 - 能量增强 - 抗氧化防护” 的协同机制，使其区别于传统对症治疗药物 —— 传统药物仅能暂时缓解症状，而 FORZINITY 通过修复线粒体核心功能，实现了疾病进展的延缓甚至逆转。值得注意的是，elamipretide 能特异性靶向线粒体，对其他细胞结构无明显影响，这一特性使其具有良好的安全性，为长期治疗奠定了基础。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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