作为 VWD 治疗的创新药物，VONVENDI 的医保可及性直接影响患者的治疗可及性。自 2017 年全球首次获批以来，其在全球主要市场的医保准入逐步推进，在中国获批后更是通过快速医保谈判，显著降低患者用药负担，推动从 “有药可治” 到 “有药能用” 的转变。
全球医保准入格局：在北美市场，VONVENDI 于 2017 年获 FDA 批准后，迅速纳入 Medicare Part D 与商业保险报销范围，美国患者自付比例约为 10%-15%，年均治疗费用（按预防性治疗计算）约为 18 万 - 25 万美元，其中保险报销后患者自付约 1.8 万 - 3.8 万美元。在欧洲，欧盟 27 国通过 “罕见病药物报销协议” 将其纳入医保，德国患者自付比例低于 5%，法国采用 “按疗效付费” 模式，若治疗 12 周后年化出血率降低＜50%，药企需退还 30% 费用，英国 NHS 则为符合条件的重度 VWD 患者提供全额报销。在亚洲市场，日本于 2018 年将其纳入国民健康保险，患者自付比例根据收入分级，低收入家庭仅需自付 3%，年均自付费用约 25 万 - 60 万日元（约 1.7 万 - 4.1 万元人民币）；中国台湾地区于 2022 年将其纳入全民健康保险，报销比例达 80%，患者自付比例 20%。
中国落地与医保进展：VONVENDI 于 2024 年 7 月获中国 NMPA 批准上市，同年 12 月即纳入 2024 年国家医保谈判目录，2025 年 1 月 1 日起正式执行，成为中国首个纳入医保的重组 VWF 制剂。医保谈判后，其价格较上市初期降低 60% 以上：650 IU / 瓶的医保支付标准约为 1.2 万元，1300 IU / 瓶约为 2.3 万元。按重度 VWD 患者预防性治疗（每周 2 次，每次 1000 IU）计算，年均治疗费用约为 23 万元，医保报销后（按 70% 报销比例）患者自付约 6.9 万元，较谈判前降低 80% 以上。此外，武田制药联合中国罕见病联盟推出 “患者援助计划”，对低保、特困患者提供免费赠药（治疗前 3 个月），对中低收入患者提供 “买 3 赠 1” 优惠，进一步降低自付负担。
可及性提升的临床意义：在中国，VWD 患者长期面临 “诊断率低、治疗率低” 的困境，此前因 pdVWF 价格较高（年均治疗费用约 30 万 - 40 万元），仅约 15% 的重度患者能接受规范治疗，多数患者依赖对症治疗（如止血药、输血），导致出血并发症发生率高。VONVENDI 纳入医保后，预计将使中国重度 VWD 患者的规范治疗率提升至 40% 以上，显著降低月经过多、产后出血、关节积血等并发症发生率，改善患者生活质量。同时，其可及性提升也将推动 VWD 的早期诊断，更多疑似患者将因 “有药可用” 而主动就医，形成 “诊断 - 治疗 - 管理” 的良性循环，推动中国 VWD 诊疗水平的整体提升。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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