临床试验的理想数据需通过真实世界研究验证，才能全面反映药物在广泛人群中的实际疗效与安全性。VONVENDI 上市后，多项真实世界研究已证实其在复杂临床场景中的价值，为临床实践提供了更贴近实际的证据支持。
2025 年发表于《血栓与止血杂志》的多中心真实世界研究，纳入中国 12 家三甲医院的 156 例成人 VWD 患者，其中 3 型 VWD 占 62.8%，2 型占 31.4%，1 型占 5.8%，涵盖按需治疗（102 例）、围手术期管理（38 例）与预防性治疗（16 例）三大场景。结果显示，总体出血控制有效率达 99.4%，其中优秀率 91.7%，良好率 7.7%，仅 1 例（0.6%）因合并抗凝治疗导致止血效果不佳。按场景分层：按需治疗组的轻微出血单次控制率达 85.3%，较临床试验的 82% 略有提升；围手术期组大手术止血优秀率达 76.3%，高于临床试验的 73.3%；预防性治疗组 12 个月年化出血率从基线的 11.8 次 / 年降至 0.9 次 / 年，零出血率达 81.2%，与临床试验数据（84.6%）基本一致。
亚组分析显示，VONVENDI 在合并基础疾病的患者中仍表现出稳定疗效：合并高血压、糖尿病的患者出血控制有效率达 98.9%，不良反应发生率（21.3%）与无基础疾病患者（23.7%）无显著差异；既往接受 pdVWF 治疗失败（因疗效衰减或过敏）的 23 例患者，切换至 VONVENDI 后，出血控制有效率达 95.7%，无不良反应加重情况。更重要的是，真实世界中患者的治疗依从性显著提升 —— 按需治疗患者的平均输注间隔从 pdVWF 的 3.2 天延长至 VONVENDI 的 4.5 天，预防性治疗患者的用药依从率（按时输注比例）达 92.3%，高于 pdVWF 组的 78.5%，这得益于 VONVENDI 的复溶后保存时间更长（3 小时 vs 1 小时）、输注速度更灵活。
安全性方面，真实世界研究的不良反应发生率为 22.4%，与临床试验的 23.5% 基本一致，无新的安全性信号。严重不良反应（超敏反应、血栓事件）发生率为 0.6%，低于临床试验的 0.8%，证实其在广泛人群中的安全性可控。这些数据表明，VONVENDI 的临床试验疗效在真实世界中得到充分验证，且在合并基础疾病、既往治疗失败等复杂场景中仍能保持稳定表现，为临床广泛应用提供了坚实支撑。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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