VONVENDI 的获批基于多项高质量 III 期临床试验，涵盖按需治疗、围手术期管理及预防性治疗三大场景，从疗效、安全性与适用性多维度为临床应用提供了坚实证据。
在按需治疗领域，一项多中心 III 期研究纳入 22 例重度 VWD 成人患者，评估 VONVENDI 联合或不联合 rFVIII 治疗 192 次出血事件的疗效。结果显示，所有出血事件 100% 获得有效控制，其中 96.9% 的出血疗效评级为 “优秀”（出血在 24 小时内完全控制），3.1% 为 “良好”（出血在 48 小时内显著缓解）。按出血严重程度分层分析：轻微出血（鼻衄、口腔出血）单次输注控制率达 82%，仅 18% 需追加 1 次剂量；大出血（胃肠道出血、关节积血、中枢神经系统创伤）平均 2 次输注即可控制，无出血进展或危及生命的不良事件。该研究证实，VONVENDI 能快速覆盖轻、中、重度出血场景，且联合 rFVIII 方案可满足极端出血情况的治疗需求。
围手术期出血管理的 III 期研究则纳入 15 例接受择期手术的重度 VWD 患者，包括全髋关节置换等大手术（7 例）与口腔手术等小手术（8 例），均采用 VONVENDI 联合或不联合 rFVIII 的个体化方案治疗。结果显示，所有手术的总体止血疗效达 100%，其中 73.3% 的手术疗效评级为 “优秀”（术中无额外出血，术后 24 小时内无需追加止血药物），26.7% 为 “良好”（术中少量出血，术后 48 小时内追加 1 次剂量）。术后随访 30 天，无迟发性出血、血栓形成或感染等并发症，证实其在围手术期场景的安全性与可靠性。
预防性治疗的 III 期研究进一步拓展了其应用价值。该研究纳入 23 例重度 VWD 患者，分为既往按需治疗组（13 例）与从 pdVWF 切换至 VONVENDI 组（10 例），每周 2 次输注 50±10 IU/kg，治疗 12 个月。结果显示，既往按需治疗组的自发性年化出血率（sABR）从基线的 12.6 次 / 年降至 1.1 次 / 年，降幅达 91.5%；切换组的 sABR 维持在 0.8 次 / 年，与既往 pdVWF 治疗效果相当。更重要的是，84.6% 的既往按需治疗组患者与 70.0% 的切换组患者治疗后 sABR 降至 0，实现了 “零自发性出血” 的临床目标，极大改善了患者生活质量。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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