血管性血友病（VWD）作为最常见的遗传性出血性疾病，全球发病率约 1%-2%，其核心病因是血管性血友病因子（VWF）数量缺乏或功能异常，导致患者自幼面临皮肤黏膜出血、内脏出血甚至危及生命的风险。长期以来，临床依赖血浆来源 VWF（pdVWF）治疗，但存在血源传染病风险、多聚体结构不完整、供应不稳定等痛点。2024 年，武田制药的注射用伏尼凝血素 α（商品名：VONVENDI / 维因止 ®）获中国 NMPA 批准上市，作为全球首个且唯一的重组 VWF（rVWF）产品，彻底改变了 VWD 治疗的临床格局。
VONVENDI 的核心创新在于采用基因重组技术，在 CHO 细胞中表达纯化 rVWF，生产过程未添加任何人源或动物源性原材料，从根源上杜绝了乙肝、丙肝、艾滋病等血源传播风险。更关键的是，其独特生产工艺避免了 ADAMTS13 蛋白酶水解，保留了血浆中所有天然多聚体，且富含超大多聚体（ULMs）—— 这是 VWF 发挥血小板黏附与聚集功能的关键结构，能更高效地启动止血瀑布反应。临床前研究显示，VONVENDI 的超大多聚体含量占比达 35% 以上，显著高于 pdVWF 的 15%-20%，为强效止血奠定基础。
在临床价值层面，VONVENDI 的获批覆盖成人 VWD 患者的按需治疗、出血事件控制及围手术期出血管理，填补了中国 VWD 领域重组制剂的治疗空白。对于女性 VWD 患者而言，其能有效控制月经过多与产后出血 —— 这两类出血是女性患者的主要致死风险因素，传统治疗因疗效不稳定，导致部分患者生育意愿降低。VONVENDI 的上市不仅为患者提供了更安全的治疗选择，更标志着 VWD 治疗从 “血浆依赖” 迈入 “精准重组” 的新时代。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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