对于肢端肥大症这类需终身管理的慢性疾病，药物的长期疗效与安全性至关重要。2025 年 ENDO 大会公布的 PATHFNDR 系列试验开放标签扩展（OLE）数据，为 PALSONIFY 的长期应用提供了坚实证据。
在 PATHFNDR-1 的 OLE 阶段，51 名从注射 SRLs 转为口服 PALSONIFY 的患者，经过 96 周治疗（含 60 周扩展期）后，IGF-1 水平从基线的 0.93±0.22×ULN 稳定至 0.81±0.21×ULN，生长激素水平维持在 1.1±1.2ng/ml，未出现明显波动；肢端肥大症症状日记（ASD）评分持续处于低水平，头痛、关节痛等症状未出现反弹。
PATHFNDR-2 的 OLE 数据更具说服力：88 名初治患者治疗 84 周后，安慰剂组转用 PALSONIFY 者的 IGF-1 水平较基线平均降低 0.81×ULN，而初始即接受 PALSONIFY 治疗者的 IGF-1 控制状态持续稳定（ULN 变化仅 - 0.01）；垂体瘤体积监测显示，92% 的患者肿瘤无增大，其中 12% 出现轻微缩小。
安全性方面，114 名长期用药患者的不良反应谱与短期试验一致，未出现新的安全信号，严重不良反应发生率仅 0.9%，与安慰剂组无显著差异。这种 “疗效不衰减、安全性稳定” 的特性，证实了 PALSONIFY 作为终身维持治疗药物的可靠性。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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