肢端肥大症作为一种由垂体腺瘤引发的慢性内分泌疾病，长期以来受限于治疗手段的匮乏 —— 手术切除肿瘤后仍有超半数患者复发，而传统药物治疗依赖每月注射生长抑素类似物（SRLs），不仅伴随 77% 的注射部位反应率，更有 52% 患者在给药周期末出现症状反弹。2025 年 9 月，PALSONIFY（通用名：paltusotine）获 FDA 批准上市，以 “首个每日一次口服、高选择性 SST2 激动剂” 的身份，彻底打破了这一治疗困境。
其革命性突破体现在三重技术创新：一是剂型革新，作为非肽类小分子药物，它摆脱了传统肽类 SRLs 的注射依赖，口服生物利用度稳定，解决了患者长期给药的依从性难题；二是靶向精准，对生长抑素 2 型受体（SST2）的选择性超 4000 倍，远高于传统药物，大幅降低了作用于其他受体亚型引发的 off-target 效应；三是作用机制优化，作为 G 蛋白偏向性激动剂，它能减少 β-arrestin 募集导致的受体内化，避免传统药物长期使用后的疗效衰减。这种 “口服便捷 + 靶向精准 + 疗效持久” 的特性，不仅填补了肢端肥大症口服治疗的空白，更重新定义了神经内分泌肿瘤的药物治疗标准。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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