尽管 Vyjuvek 作为创新基因疗法的单次用药成本较高，但从长期药物经济学视角分析，其通过减少并发症、降低住院频率、提升生活质量，展现出显著的成本 - 效益优势，为罕见病治疗的医保准入提供了重要支撑。
DEB 患者的传统治疗成本极高，主要源于三个方面：一是慢性伤口护理的持续支出，患者需长期使用特殊敷料、消毒用品，每年护理费用可达数十万元；二是并发症治疗成本，反复的伤口感染、手术矫正肢体融合、皮肤癌筛查与治疗等，单次住院费用超万元，且住院频率高；三是间接成本，患者因病情无法正常工作、学习，家属需长期照料，导致劳动力损失与照料成本增加。数据显示，传统治疗模式下，DEB 患者年均直接医疗成本超 50 万元，且随着病程进展持续上升。
Vyjuvek 通过根本性治疗改变了这一成本结构：首先，伤口愈合率提升至 65%，慢性伤口数量显著减少，特殊敷料与抗感染药物的使用量降低 70% 以上，日常护理成本大幅下降；其次，伤口感染、肢体融合等并发症发生率降低，患者年住院次数从平均 4-5 次降至 1 次以下，住院费用节约超 80%；再次，患者生活自理能力与劳动能力恢复，减少了劳动力损失与家属照料成本，间接经济效益显著。此外，作为可重复给药的外用制剂，其使用无需专业医疗人员操作，避免了静脉输注等给药方式的相关费用，进一步降低了治疗成本。尽管初期用药成本较高，但长期来看，其总成本远低于传统治疗，且能为患者带来不可替代的生存获益与生活质量提升，符合罕见病治疗的价值导向。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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