在 Vyjuvek 问世前,DEB 治疗长期停留在 “对症处理” 阶段,缺乏针对病因的有效手段,而 Vyjuvek 的出现彻底改变了这一局面,与传统治疗相比呈现出本质性优势,推动 DEB 治疗进入根源修复时代。

传统 DEB 治疗以伤口护理、疼痛管理、感染预防为主,核心是 “被动应对” 症状:通过特殊敷料保护皮肤、使用止痛药缓解疼痛、应用抗生素治疗感染,但这些方法无法解决 COL7 蛋白缺失的根本问题,患者伤口仍会反复破溃,且随着病程进展,皮肤纤维化、肢体融合、皮肤癌等并发症风险持续升高。数据显示,传统治疗下,DEB 患者的慢性伤口愈合率不足 30%,中位生存期仅为 30 余年,生活质量极差。
Vyjuvek 则实现了 “主动修复” 的治疗逻辑,其优势体现在三个维度:一是疗效的根本性,通过补充正常 COL7A1 基因,重建皮肤锚定纤维,从根源修复皮肤屏障,GEM-3 试验中 65% 的伤口实现完全愈合,远超传统治疗;二是愈合的持久性,治疗后伤口闭合状态可维持数月,减少了换药频率与感染风险,患者住院次数显著降低;三是生活质量的实质性提升,随着伤口愈合、疼痛缓解,患者无需再长期依赖止痛药与特殊敷料,能够正常活动、社交,甚至恢复工作与学习,如安东尼奥案例中,患者从失明边缘恢复正常视力,重新回归正常生活。此外,Vyjuvek 的外用剂型使用便捷,可由患者或家属在指导下自行涂抹,相比传统治疗的复杂护理流程,大幅提升了用药依从性。
(责任编辑:香港祺昌医药公司)
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