对于纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者而言，治疗的核心目标不仅是降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，更在于延缓甚至阻断主动脉粥样硬化进展，降低心血管事件风险。2025 年发表于《Circulation》的 5 年长期随访研究，首次证实了 Evkeeza 在心血管保护方面的长期价值，为其临床应用提供了更坚实的证据。
该研究纳入 III 期 ELIPSE HoFH 试验中完成 24 周治疗并继续接受 Evkeeza 长期治疗的 48 例患者，平均随访时间 5.2 年，主要终点为主动脉粥样硬化斑块体积变化（通过血管内超声 IVUS 评估）与心血管事件发生率。结果显示，长期接受 Evkeeza 治疗的患者，LDL-C 水平持续维持在 220mg/dL 以下（平均 185mg/dL），较基线降低 44%，无疗效衰减迹象；IVUS 评估显示，52% 的患者主动脉粥样硬化斑块体积较基线减少（平均减少 8.3%），38% 的患者斑块体积维持稳定，仅 10% 的患者出现斑块轻度进展（体积增加＜5%），而历史数据显示未接受 Evkeeza 治疗的 HoFH 患者，5 年内斑块体积平均增加 23.5%，差异具有统计学意义（p＜0.001）。
更重要的是，长期治疗显著降低了心血管事件风险：5 年随访期间，仅 2 例患者（4.2%）发生非致死性心肌梗死，无患者发生脑卒中或心血管死亡，5 年心血管事件发生率远低于传统治疗的 HoFH 患者（历史数据约 25%-30%）。亚组分析显示，基线已存在主动脉斑块的患者，长期治疗后斑块逆转率达 47%，且 LDL-C 持续＜200mg/dL 的患者，斑块逆转率显著高于 LDL-C＞200mg/dL 的患者（61% vs 28%），证实持续降脂是心血管获益的关键。
该研究还发现，Evkeeza 对脂蛋白（a）[Lp (a)] 具有额外降低作用 —— 长期治疗后患者 Lp (a) 水平平均降低 18%，而 Lp (a) 升高是 HoFH 患者心血管事件的独立危险因素，这一额外获益进一步提升了其心血管保护价值。这些长期数据表明，Evkeeza 不仅能有效降低 LDL-C，更能通过延缓甚至逆转动脉粥样硬化，为 HoFH 患者提供长期心血管保护，是该疾病长期管理的核心药物。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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