在 Evkeeza 问世前，HoFH 的治疗方案主要包括最大耐受剂量的他汀类药物、依折麦布、PCSK9 抑制剂及脂蛋白血浆置换（LDL apheresis），这些方案在疗效、安全性、便利性等方面均存在局限。将 Evkeeza 与传统方案进行全面对比，能更清晰地凸显其临床优势，为 HoFH 患者的治疗选择提供参考。
从疗效来看，传统方案对 HoFH 的降脂效果有限：他汀类药物联合依折麦布的 LDL-C 降幅通常＜10%，且对 LDL 受体无效突变患者基本无效；PCSK9 抑制剂的 LDL-C 降幅约 20%-30%，但仍有 40% 的患者 LDL-C 无法降至 300mg/dL 以下；脂蛋白血浆置换虽能使 LDL-C 降低 50%-70%，但需每 1-2 周进行一次，且效果持续时间短（2-3 天后 LDL-C 回升）。而 Evkeeza 的 LDL-C 降幅达 47%，22% 的患者可降至 100mg/dL 以下，且疗效持续稳定，无需频繁治疗，疗效远超传统方案。
安全性方面，他汀类药物易导致肌肉损伤（发生率 10%-15%）、肝功能异常（5%-8%）；PCSK9 抑制剂的注射部位反应发生率约 15%；脂蛋白血浆置换存在感染、低血压风险（发生率 8%-10%）；Evkeeza 的不良反应以轻度输液反应为主，严重不良反应发生率＜1%，安全性更优。
便利性与经济性也是重要对比维度：他汀类药物需每日口服，患者依从性较差（真实世界约 60%）；PCSK9 抑制剂需每 2 周皮下注射一次；脂蛋白血浆置换需每次治疗 2-3 小时，年治疗费用超 10 万美元；Evkeeza 每 4 周静脉输注一次，依从率预计达 95% 以上，虽单次给药费用较高，但因减少了血浆置换次数与住院费用，长期来看总成本更具优势。
适用人群方面，传统方案存在明显局限：他汀类药物对儿童患者的安全性数据有限；PCSK9 抑制剂对部分基因型（如 null/null）患者无效；脂蛋白血浆置换不适用于婴幼儿。而 Evkeeza 适用于 6 岁及以上所有基因型 HoFH 患者，无明显人群限制。综合来看，Evkeeza 在疗效、安全性、便利性上均实现了对传统方案的超越，成为 HoFH 治疗的首选方案。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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