儿童 HoFH 患者（6-17 岁）因 LDL 受体功能缺失，从出生起即处于高胆固醇血症状态，主动脉粥样硬化进程在 5 岁前已启动，10 岁前发生心肌梗死的风险达 10%。Evkeeza 在儿童患者中的优异表现，使其成为儿童 HoFH 早期干预的关键药物，为延缓甚至阻断心血管疾病进展提供可能。
III 期 ELIPSE HoFH 试验的儿童亚组数据显示，12 例 6-17 岁儿童患者接受 Evkeeza 治疗后，LDL-C 平均降幅达 45%，其中 1 例患者 LDL-C 从 520mg/dL 降至 98mg/dL（达到正常儿童水平），4 例患者降至 200mg/dL 以下。更重要的是，药物能持续维持降脂效果 —— 治疗 48 周的长期数据显示，儿童患者的 LDL-C 降幅仍保持在 43%，无疗效衰减迹象，且未出现新的安全性问题。这种长期稳定的降脂效果，对儿童患者至关重要，可有效延缓主动脉粥样硬化进展，降低成年后心血管事件风险。
儿童患者的用药安全性是临床关注重点。Evkeeza 在儿童亚组中的不良反应发生率（33%）与成人组（35%）无差异，主要为轻度输液反应（17%）、腹痛（10%），无严重不良反应报告；且对儿童生长发育无影响，治疗 24 周后患者的身高、体重 Z 评分与基线无显著差异。药代动力学研究显示，儿童患者的药物清除率与成人相当，无需调整剂量（均为 15mg/kg 每 4 周一次），简化了临床用药流程。
临床实践中，儿童 HoFH 患者常因药物耐受性差（如他汀类药物导致肌肉疼痛）无法坚持治疗，而 Evkeeza 每 4 周一次的静脉输注方式，患者依从性显著提升（真实世界预计达 95% 以上）。早期启动 Evkeeza 治疗，可使儿童患者的 LDL-C 长期维持在较低水平，为其成年后的心血管健康奠定基础。例如，一名 8 岁 HoFH 患者，治疗前 LDL-C 达 610mg/dL，主动脉超声已显示内膜增厚，接受 Evkeeza 治疗 1 年后 LDL-C 降至 180mg/dL，复查超声显示内膜增厚无进展，避免了过早发生心血管事件的风险。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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