作为 Evkeeza 获批的核心依据，III 期 ELIPSE HoFH 试验（NCT03399786）以严谨的设计和明确的结果，构建了其治疗 HoFH 的完整证据链，为临床应用提供了坚实支撑。
该试验采用多中心、双盲、安慰剂对照设计，纳入 65 例确诊 HoFH 的患者（年龄 6-65 岁），所有患者均已接受最大耐受剂量的降脂治疗（包括他汀类、依折麦布、PCSK9 抑制剂等），但 LDL-C 仍≥100mg/dL。患者按 2:1 比例随机分为 Evkeeza 组（每 4 周静脉输注 15mg/kg）和安慰剂组，治疗周期 24 周，主要终点为治疗 24 周时 LDL-C 较基线的百分比变化。这种设计贴合 HoFH 患者的治疗需求 —— 患者长期处于高 LDL-C 状态，需长期稳定的降脂治疗，24 周的治疗周期充分验证了药物的长期疗效。
结果显示，Evkeeza 组的平均 LDL-C 较基线降低 47%，而安慰剂组升高 3%，组间差异达 50 个百分点（p＜0.0001）；其中 22% 的患者 LDL-C 降至 100mg/dL 以下，47% 的患者降至 200mg/dL 以下，远优于传统治疗的改善幅度（通常＜10%）。亚组分析进一步证实，药物疗效不受年龄、性别、基因型影响：儿童患者（6-17 岁）LDL-C 降幅达 45%，成人患者达 48%；携带 LDL 受体无效突变（null/null）的患者降幅达 43%，携带受体缺失突变（defective/defective）的患者达 51%；即使是对 PCSK9 抑制剂无应答的患者，LDL-C 降幅仍达 42%，展现出广泛的人群适用性。
安全性方面，Evkeeza 组的不良反应发生率与安慰剂组相近，常见不良反应为输液反应（发生率 18%，多为轻度发热、头痛）、上呼吸道感染（15%）、疲劳（12%），均为 1-2 级，无 3 级及以上不良反应报告。治疗期间，患者的肝肾功能、肌酸激酶等指标均维持正常，未出现影响治疗的严重安全事件，证实了药物的长期安全性。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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