临床试验数据为 Ziftomenib 的疗效与安全性提供了核心证据，但真实世界应用情况更能反映其在复杂临床场景中的实际价值。2025 年 ASH 年会上公布的两项真实世界研究（美国的 ZINCE 研究与欧洲的 NPM1-REAL 研究），进一步验证了该药在真实诊疗环境中的优势，为临床决策提供了更全面的参考。
美国 ZINCE 研究纳入 2024 年 10 月至 2025 年 6 月间接受 Ziftomenib 治疗的 189 例 R/R NPM1 突变 AML 患者，其中 42% 合并基础疾病（如糖尿病、心血管疾病），38% 为≥70 岁的高龄患者，23% 既往接受过 3 线及以上治疗，患者基线特征较临床试验更复杂。结果显示，总体 ORR 达 68%，CR 率 47%，中位 OS 14.2 个月，虽略低于临床试验数据（ORR 72%、CR 51%、OS 15.4 个月），但仍显著优于传统治疗。亚组分析显示，合并基础疾病患者的 ORR 达 65%，≥70 岁患者 ORR 63%，3 线及以上治疗患者 ORR 59%，证实其在弱势人群中仍能发挥疗效。更重要的是，真实世界中 3 级及以上中性粒细胞减少发生率降至 35%（临床试验 42%），通过预防性使用 G-CSF，感染发生率从临床试验的 28% 降至 19%，提示优化支持治疗可进一步提升安全性。
欧洲 NPM1-REAL 研究则聚焦 MRD 清除与长期获益的关联，纳入 156 例患者，其中 62% 在治疗 3 个月时实现 MRD 阴性。数据显示，MRD 阴性患者的 2 年无复发生存率达 58%，2 年 OS 率 65%，而 MRD 阳性患者分别仅为 12% 和 21%，进一步证实 MRD 清除是 Ziftomenib 治疗获益的关键预测因子。这些真实世界数据，让临床医生对该药的实际应用效果更有信心，也为个体化治疗策略制定提供了依据。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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