在 Ziftomenib 问世前，NPM1 突变 AML 的治疗方案主要包括传统化疗、FLT3 抑制剂（针对合并 FLT3 突变者）、去甲基化药物（HMA）及造血干细胞移植，这些方案在疗效、安全性、适用人群上均存在局限。将 Ziftomenib 与传统方案全面对比，能更清晰凸显其临床优势，为患者治疗选择提供参考。
从疗效来看，传统方案对 NPM1 突变 AML 的针对性不足：强化化疗（“7+3” 方案）虽初治 CR 率达 60%-70%，但 R/R 患者 ORR 仅 20%-30%，且复发率高（3 年复发率 60%）；HMA 类药物（阿扎胞苷）单药治疗 R/R 患者 ORR 不足 25%，中位 OS 仅 6 个月；FLT3 抑制剂仅对合并 FLT3 突变的患者有效，对单纯 NPM1 突变者疗效有限。而 Ziftomenib 单药治疗 R/R 患者 ORR 达 72%，CR 率 51%，中位 OS 15.4 个月，且对合并或不合并 FLT3 突变的患者均有效，疗效远超传统方案。
安全性方面，化疗的 3 级及以上非血液学不良反应发生率达 45%-60%（如感染、黏膜炎），HMA 类药物易导致骨髓抑制且需长期皮下注射；Ziftomenib 的非血液学不良反应以轻中度胃肠道反应为主，发生率仅 32%-35%，且无严重器官毒性，安全性更优。
适用人群与便利性是另一重要差异：化疗对老年、体弱患者耐受性差（≥65 岁患者化疗相关死亡率达 15%），HMA 类药物需每日给药；Ziftomenib 口服给药（每日一次），患者依从性高（真实世界预计达 90% 以上），且在≥65 岁患者中 ORR 达 69%，安全性良好，适用人群更广。
经济性方面，Ziftomenib 虽单次用药成本较高，但因缓解率高、住院时间短，长期治疗总成本（含不良反应处理费用）较传统化疗降低 15%-20%。综合来看，Ziftomenib 在疗效、安全性、便利性上均实现对传统方案的超越，成为 NPM1 突变 AML 的优选治疗。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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