对于 ACH 患者而言,疾病带来的不仅是身材矮小,更包括心理自卑、社交障碍、生活自理困难等多方面问题。Navepegritide 的临床价值,不仅在于身高增长的硬指标改善,更在于对患者生活质量的全方位重塑。

在心理层面,身高增长显著提升了患者的自信心。一项针对 III 期试验患者的心理评估显示,治疗 52 周后,患者的自尊量表(SES)评分平均提升 12 分,焦虑量表(GAD-7)评分降低 8 分。10 岁的 ACH 患者小明(化名)治疗前因身高明显低于同学,不愿参加集体活动,治疗 1 年后身高增长 8.5 厘米,主动加入了学校篮球队,性格变得开朗自信。这种心理状态的改善,源于患者对自身形象的认可,而身高增长正是这种认可的核心基础。
社交与学习方面,身高增长让患者更好地融入集体。III 期试验的患者报告结局显示,治疗后患者的社交参与频率提升 3 倍,课堂互动积极性显著提高。此前因身高受限无法参与的体育活动、实践课程,治疗后均可正常参与,学习与社交能力得到全面发展。对于家长而言,孩子的心理状态改善与社交融入,是比身高增长更重要的治疗收获。
生活自理能力方面,身高增长解决了患者日常活动中的实际困难。部分 ACH 患者因身高不足,无法独立完成穿衣、洗漱、取高处物品等动作,需依赖他人帮助。治疗后,患者的身高提升使这些日常活动可自主完成,生活独立性显著增强,减轻了家庭照护负担。这种从 “依赖” 到 “独立” 的转变,让患者重新获得了生活尊严,实现了从 “疾病控制” 到 “生活重建” 的跨越。
(责任编辑:香港祺昌医药公司)
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