低龄 ACH 患者（5-8 岁）处于长骨生长的 “黄金期”，骨骼软骨板尚未闭合，治疗干预的收益最大。Navepegritide 在这一人群中的优异表现，使其成为低龄患者的首选治疗方案，其优势主要体现在三个方面。
首先是 “高生长增益 + 早启动优势”。III 期试验低龄亚组数据显示，5-8 岁患者接受 Navepegritide 治疗后，AHV 达 8.3 厘米 / 年，较安慰剂组提升 5.3 厘米，显著高于高龄组（4.9 厘米）。这一结果符合儿童生长发育规律 —— 低龄儿童的软骨细胞增殖能力更强，对 CNP 的反应更敏感，早期启动治疗能最大限度挖掘生长潜力。临床案例显示，一名 6 岁 ACH 患者治疗 1 年后身高增长 9.2 厘米，从 105 厘米增至 114.2 厘米，身高 SDS 从 - 3.8 提升至 - 3.0，与正常儿童的差距明显缩小。
其次是 “安全性适配低龄人群”。低龄儿童对药物的耐受性更敏感，而 Navepegritide 的不良反应以轻度注射部位反应为主，无影响生长发育的毒性。III 期试验中，低龄组的不良反应发生率（32%）与安慰剂组（29%）无差异，未出现因不良反应停药的案例。这种 “低毒高效” 的特性，确保了低龄患者能长期坚持治疗，避免因安全性问题中断生长干预。
最后是 “长期预后改善潜力”。低龄阶段的身高增长对患者成年后最终身高至关重要，早期治疗能为后续生长奠定基础。临床前研究显示，持续治疗至青春期的 ACH 模型鼠，成年后最终身高较未治疗组提升 20% 以上。对于临床医生而言，尽早为低龄 ACH 患者启动 Navepegritide 治疗，不仅能提升短期生长速度，更能显著改善患者的长期预后，帮助其接近正常成年身高。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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