Plozasiran 的临床价值，源于其背后先进的 RNAi 技术创新。这种精准靶向的分子治疗手段，打破了传统药物 “广谱作用” 的局限，实现了对 hATTR 致病基因的 “精准打击”，其技术设计的科学性是药物疗效与安全性的核心保障。
RNAi 技术的核心是利用小干扰 RNA（siRNA）与靶 mRNA 的特异性结合，诱导其降解，从而抑制蛋白表达。Plozasiran 的 siRNA 序列经过特殊优化，仅与 TTRmRNA 的保守区域结合，不影响其他正常基因功能，确保了靶向性。同时，药物采用了 GalNAc（N - 乙酰半乳糖胺）递送系统，该系统能与肝脏细胞表面的去唾液酸糖蛋白受体（ASGPR）特异性结合，将 siRNA 精准递送至肝脏 —— 这一设计使药物在肝脏的富集率提升 100 倍以上，大幅降低了全身暴露量，减少了不良反应风险。
更关键的是，Plozasiran 实现了 “长效抑制”。传统 RNAi 药物因易被核酸酶降解，需频繁给药，而 Plozasiran 通过化学修饰（如 2'-O - 甲基修饰）增强了 siRNA 的稳定性，使其在肝脏细胞内可持续发挥作用，实现每年 2 次给药即可维持疗效。这种 “精准靶向 + 高效递送 + 长效作用” 的技术组合，不仅推动了 hATTR 治疗的进步，更为其他遗传性疾病的 RNAi 药物研发提供了重要技术范式。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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