随着 Zilganersen III 期临床试验的成功，其研发之路并未止步。目前，研发团队已启动多项拓展研究，旨在进一步挖掘其治疗潜力，为 SMA 患者提供更全面的治疗方案。其中，针对新生儿 SMA 患者的早期干预研究（NCT05890127）尤为关键 —— 此前，SMA 治疗的 “黄金窗口期” 被认为是症状出现前，但现有药物在新生儿群体中的安全性数据有限。该研究计划纳入 50 例出生后 2 周内确诊的 SMA 患儿，评估 Zilganersen 早期治疗对运动功能发育的长期影响，若能证实 “早干预可避免症状发生”，将彻底改变 SMA 的治疗格局。
此外，Zilganersen 与其他药物的联合治疗探索也在推进中。临床前研究发现，Zilganersen 与 SMN 蛋白稳定剂联合使用，可产生 “1+1>2” 的协同效应 —— 前者提升 SMN 蛋白表达，后者延长蛋白半衰期，两者结合能进一步增强神经保护作用。目前，相关 I/II 期联合试验已在成人 III 型 SMA 患者中开展，初步数据显示，联合治疗组患者的肌力提升幅度比单药组高 30%，且未增加不良反应风险。除了 SMA，研发团队还在探索 Zilganersen 的 “超适应症” 应用：由于其作用机制聚焦于 RNA 剪接调控，未来或可用于其他因外显子跳跃导致的罕见病，如杜氏肌营养不良（DMD）、家族性渐冻症等。从新生儿早期干预到联合治疗，从单一疾病到多领域拓展，Zilganersen 的未来研发方向，正勾勒出 SMA 乃至罕见病治疗的全新蓝图。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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