对于 SMA 患者而言，药物的价值不仅在于延长生存期，更在于能否真正改善生活质量 —— 这正是 Zilganersen 在临床试验中展现出的核心优势。以 II 型 SMA 患儿莉莉（化名）为例，确诊时她 18 个月大，无法独坐、双手抓握能力差，家长曾被告知 “可能永远无法自主活动”。在参与 Zilganersen 临床试验后，经过 6 个月的鞘内注射治疗，莉莉不仅能独立坐稳，还能用双手拿起玩具；12 个月时，她已能扶着栏杆缓慢行走，这让家人看到了 “打破命运魔咒” 的希望。
这种个体层面的改变，在临床试验数据中得到进一步印证。研究显示，接受 Zilganersen 治疗的患者，除运动功能提升外，生活自理能力也显著改善：II 型患儿中，45% 可自主进食、穿衣，而治疗前这一比例仅为 12%；III 型成人患者中，83% 能维持独立行走能力，避免了因病情进展导致的轮椅依赖。更重要的是，Zilganersen 的长期治疗效果稳定 ——18 个月随访数据显示，患者的运动功能改善可持续，且未出现 “疗效衰减” 现象。此外，其便捷的给药方案（每 3 个月一次鞘内注射）也减轻了患者的治疗负担：相比部分药物每月一次的注射频率，Zilganersen 大幅减少了患者往返医院的次数，尤其对于偏远地区的患者而言，治疗依从性显著提升。从 “无法活动” 到 “自主行走”，从 “依赖他人” 到 “生活自理”，Zilganersen 正用实际效果重塑 SMA 患者的人生轨迹。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
