脊髓性肌萎缩症（SMA）作为一种致死性神经退行性罕见病，曾因治疗手段匮乏让无数患者家庭陷入绝望。直到 Zilganersen 的出现，这一困境才迎来转机。作为一款针对 SMA 的反义寡核苷酸（ASO）药物，Zilganersen 通过独特的作用机制，为患者提供了全新的治疗选择，尤其在现有药物效果不佳或不耐受的人群中展现出巨大潜力。
此前，SMA 治疗主要依赖基因替代疗法（如诺西那生钠）和小分子药物，但部分患者因年龄、体重、病情严重程度或药物不良反应，无法从现有方案中获益。Zilganersen 的研发正是瞄准这一未被满足的临床需求。临床前研究表明，它能精准靶向 SMN2 基因，通过调节 RNA 剪接过程，显著提升功能性 SMN 蛋白的表达水平 —— 这种蛋白的缺失正是 SMA 发病的核心机制。更重要的是，Zilganersen 采用鞘内注射给药方式，可直接将药物递送至中枢神经系统，减少全身暴露带来的副作用，为儿童和成人患者均提供了安全有效的治疗可能。随着多项临床试验的推进，Zilganersen 正逐步打破 SMA 治疗的 “天花板”，为罕见病精准治疗注入新活力。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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