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Forzinity 的多适应症布局与临床前景

        2025-10-23 08:54              


       尽管 Forzinity 以巴特综合征获批,但业内更关注其在多领域的应用潜力。Stealth 公司早已启动针对其他线粒体功能障碍相关疾病的临床项目,展现了这款药物的 "跨界" 价值。​

       最受期待的适应症是干性年龄相关性黄斑变性(干性 AMD)—— 全球失明的首要原因。目前 Forzinity 治疗干性 AMD 的 3 期临床试验已完全入组,其核心逻辑在于:随着年龄增长,视网膜色素上皮细胞线粒体功能衰退,导致感光细胞受损。通过改善线粒体能量供应,有望延缓甚至阻止视力下降。同时,公司正在开发下一代化合物 bevempipretide 的眼药水配方,预计 2026 年进入 2 期试验,将给药方式从注射升级为局部滴用,进一步提升患者依从性。​
      另一重要方向是原发性线粒体肌病。这类疾病涵盖多种线粒体基因突变导致的肌肉功能障碍,临床表现与巴特综合征的肌肉症状高度相似,Forzinity 的膜稳定机制可能同样适用。此外,研究显示线粒体功能障碍与心力衰竭、神经退行性疾病等常见病症密切相关,Forzinity 的前期研究已展现出潜在治疗价值,为其适应症拓展埋下伏笔。这种 "以罕见病为起点,向常见病拓展" 的路径,已成为创新药研发的经典策略。

(责任编辑:香港祺昌医药公司)



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