对于全球每百万人口中就有 1 例的巴特综合征患者而言，Forzinity 的获批意味着从 "等待死亡" 到 "重获新生" 的蜕变。这种 X 连锁遗传性疾病由 tafazzin 基因突变引发，导致心磷脂合成障碍，患者常面临心力衰竭、肌肉无力、反复感染等致命挑战，85% 的病例在 5 岁前夭折。在 Forzinity 出现前，临床只能采取对症支持治疗，缺乏针对性方案。
FDA 的批准基于 TAZPOWER 临床试验及 192 周延长期研究的关键数据。尽管 12 周随机对照试验中，主要终点（6 分钟步行距离、疲劳评分）未显示显著优势，但延长期数据展现了令人振奋的长期获益：8 名完成 168 周治疗的患者，膝关节伸肌肌力较基线平均提升 63 牛顿，且这种改善持续稳定。更重要的是，肌力提升与 FDA 认可的运动能力改善指标显著相关，为患者日常生活能力的恢复提供了科学依据。
用药便利性与安全性同样值得关注。Forzinity 采用每日一次皮下注射方案，适用于体重 30 公斤以上的成人及儿科患者，最常见的不良反应仅为轻度注射部位反应。在北京儿童医院等临床场景中，已有患儿用药后三个月未再出现抽搐，甚至获得了进入幼儿园的机会，这种改变对患者家庭而言堪称 "救赎"。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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