2025 年 9 月，美国 FDA 加速批准 Forzinity（盐酸伊拉米肽）上市，这一决定不仅改写了巴特综合征无药可治的历史，更标志着人类在靶向线粒体治疗领域迈出了里程碑式的一步。作为全球首款获批的线粒体靶向药物，Forzinity 的诞生结束了近二十年的研发长跑，也为困扰科学界多年的线粒体功能障碍相关疾病开辟了全新治疗路径。
线粒体作为细胞的 "动力工厂"，其功能异常与从罕见遗传病到衰老相关疾病的诸多病症密切相关。Forzinity 的核心突破在于精准靶向线粒体内膜的关键磷脂 —— 心磷脂，通过可逆性结合修复线粒体结构完整性，恢复其能量代谢功能。这种创新机制不同于传统药物的 "对症治疗"，而是从细胞能量生产的源头解决问题，为后续疗法树立了标杆。
更深远的意义在于其对长寿科技领域的推动。非营利组织AgingBiotech.info创始人 Karl Pfleger 指出，线粒体膜稳定性与物种寿命直接相关，Forzinity 的成功验证了线粒体靶向策略的临床价值。随着监管路径的明确，投资界对线粒体治疗领域的关注度显著提升，为心力衰竭、神经退行性疾病等衰老相关病症的新药研发注入了强心剂。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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