DAWNZERA 的意义远超单一药物上市：它验证了 RNA 靶向技术在罕见病领域的临床价值，为同类疾病治疗提供范式。目前其适用人群暂限于 12 岁及以上患者，针对低龄儿童、严重肝肾疾病患者的临床试验正在推进中。
在更广阔的领域，ASO 技术已在脊髓性肌萎缩症等疾病中展现潜力，DAWNZERA 的成功可能加速 RNA 疗法在遗传性疾病领域的渗透。对 HAE 患者而言，这款以 “黎明”（Dawn）命名的药物，正真正成为终结 “肿胀恐惧” 的生命曙光。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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