作为 Ionis Pharmaceuticals 研发的 “first-in-class” 创新药，DAWNZERA 的核心突破在于其RNA 靶向作用机制。遗传性血管水肿（HAE）的发病根源在于 C1 酯酶抑制剂功能缺陷，导致前激肽释放酶（PKK）过度激活，最终生成大量引发肿胀的缓激肽。传统疗法多聚焦于症状缓解或下游通路阻断，而 DAWNZERA 通过反义寡核苷酸（ASO）技术，直接抑制肝脏中 PKK 的 mRNA 表达，从基因层面切断致病蛋白合成的源头。
这种 “上游精准干预” 策略展现出革命性优势：相比武田 Takhzyro 等单抗药物对已生成蛋白的抑制，DAWNZERA 实现了 “防患于未然” 的治疗升级。临床数据显示，其对致病通路的阻断效率使患者发作率降幅远超传统疗法，且疗效可稳定维持三年以上。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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