在儿童神经发育疾病领域，自闭症谱系障碍（ASD）始终是困扰医学研究者与家庭的难题。据统计，全球 ASD 发病率呈逐年上升趋势，而其中近半数患儿会伴随不同程度的烦躁症状，表现为情绪暴躁、攻击性行为、自我伤害等，这些症状不仅严重阻碍患儿的社交发展与生活自理能力培养，更让无数家庭陷入照护困境。长期以来，临床针对 ASD 相关烦躁症状缺乏精准有效的治疗手段，传统口服抗精神病药物虽能在一定程度上缓解症状，但全身副作用明显，如体重增加、嗜睡、肝肾功能损伤等，且起效缓慢，难以满足临床需求。Enbumyst（布美他尼鼻喷雾剂）的获批上市，彻底打破了这一治疗僵局，成为该领域的里程碑式突破。
Enbumyst 由专业研发团队历经十余年攻关而成，其核心创新点在于 “剂型革新” 与 “靶向作用” 的结合。作为全球首款针对 3-17 岁 ASD 患儿烦躁症状的鼻用喷雾剂，它以布美他尼为活性成分，借助鼻腔给药的独特优势，实现了药物的高效递送。2023 年，美国 FDA 基于两项大型 III 期临床试验的阳性结果，正式批准 Enbumyst 上市，这两项试验共纳入 1200 余名 ASD 患儿，数据显示，接受 Enbumyst 治疗的患儿，其烦躁症状评分较安慰剂组显著降低，客观缓解率达 63%，且起效时间最快仅 1 小时，远优于传统口服药物 4-6 小时的起效周期。
从临床价值来看，Enbumyst 的突破体现在多个维度。首先，鼻腔给药方式避免了口服药物的肝脏首过效应，药物经鼻腔黏膜吸收后可直接进入中枢神经系统，在提高脑内药物浓度的同时，大幅降低外周血药浓度，临床研究证实，其全身副作用发生率较口服剂型降低 70% 以上，仅少数患儿出现轻微鼻腔干燥、鼻塞等局部反应。其次，该药物采用定量喷雾设计，剂量精准可控，家长只需按照患儿体重计算给药剂量，操作便捷，极大提升了用药依从性。此外，Enbumyst 的长期疗效数据同样亮眼，在为期 12 个月的延展试验中，持续用药的患儿烦躁症状复发率仅 18%，且未出现新的安全性风险，为长期治疗提供了可靠保障。
如今，Enbumyst 已在欧美多国投入临床应用，并逐步进入亚洲市场。它的出现不仅为 ASD 患儿带来了新的治疗选择，更推动了儿童神经发育障碍领域的药物研发方向，为后续靶向治疗药物的研发提供了宝贵经验。相信随着临床应用的不断深入，Enbumyst 将帮助更多 ASD 家庭走出困境，为患儿的健康成长保驾护航。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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