在精准医疗时代，明确药物的适用人群是实现高效治疗的前提。REVUFORJ（瑞维美尼）作为急性髓系白血病（AML）治疗领域的创新药物，其适用人群有着清晰的界定，主要聚焦于两类复发 / 难治性 AML 患者，通过精准筛选确保药物疗效最大化。
第一类适用人群是携带 NPM1 基因突变的复发 / 难治性 AML 成人患者。NPM1 基因是 AML 中最常见的突变基因之一，约占所有 AML 患者的 25%-30%，在复发 / 难治性患者中比例更高。携带该突变的患者往往对传统化疗反应不佳，复发率高，预后较差，5 年生存率不足 20%。而 REVUFORJ 的作用机制正是针对 NPM1 基因突变产物与 Menin 蛋白的异常结合，因此这类患者是 REVUFORJ 的核心获益人群。临床数据显示，NPM1 突变型患者接受 REVUFORJ 治疗的客观缓解率（ORR）显著高于非突变型患者，且缓解持续时间更长，部分患者可实现长期无病生存。
第二类适用人群是携带 IDH1/2 基因突变的复发 / 难治性 AML 成人患者。IDH1/2 基因突变在 AML 患者中的发生率约为 15%-20%，突变后的 IDH 蛋白会异常产生 2 - 羟基戊二酸（2-HG），导致细胞分化障碍，促进白血病发生。研究发现，IDH1/2 基因突变与 Menin 蛋白存在 “协同作用”，共同维持 HOX 基因通路的异常激活，而 REVUFORJ 可通过抑制 Menin 蛋白，打破这一协同作用，从而对 IDH1/2 突变型 AML 患者产生治疗效果。临床试验表明，这类患者接受 REVUFORJ 治疗的 ORR 约为 45%，且部分患者在治疗后可实现微小残留病（MRD）阴性，为后续治疗奠定良好基础。
需要特别注意的是，REVUFORJ 的适用人群需同时满足 “既往接受过至少两种治疗方案” 这一条件。这是因为 REVUFORJ 目前主要用于复发 / 难治性患者，即经过初始化疗、靶向治疗（如 IDH 抑制剂）等治疗后疾病进展或复发的患者。对于初治 AML 患者，REVUFORJ 的疗效与安全性仍在临床研究中，暂不推荐作为一线治疗方案。此外，儿童 AML 患者、孕妇及哺乳期女性、严重肝肾功能不全患者等特殊人群，目前缺乏相关临床数据支持，需在医生指导下谨慎评估使用。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
