在血液系统恶性肿瘤的治疗中，“精准靶向” 已成为核心发展方向，而 REVUFORJ（瑞维美尼）之所以能在急性髓系白血病（AML）治疗领域脱颖而出，关键在于其独特且高效的作用机制 —— 精准抑制 Menin 蛋白，从根源上阻断白血病细胞的异常增殖。
要理解 REVUFORJ 的作用机制，首先需明确 Menin 蛋白在 AML 发病中的 “元凶” 角色。正常情况下，Menin 蛋白参与胚胎发育、细胞分化等生理过程，但其与 NPM1 基因突变产物结合后，会发生功能异常：二者形成的复合物会特异性结合到 HOX 基因家族的启动子区域，持续激活 HOX 基因通路。HOX 基因是调控造血干细胞分化的关键基因，其异常激活会导致造血干细胞无法正常分化为成熟血细胞，反而停滞在原始阶段并大量增殖，最终形成白血病细胞，引发 AML。
而 REVUFORJ 作为选择性 Menin 抑制剂，能够通过 “竞争性结合” 机制发挥作用。它可与 Menin 蛋白上的特定结合位点结合，且亲和力远高于 NPM1 基因突变产物，从而 “挤走” 突变产物，阻止 Menin-NPM1 突变复合物的形成。当这一复合物无法生成时，HOX 基因通路的异常激活便被阻断，白血病细胞失去了持续增殖的 “信号指令”，进而启动分化程序，逐渐向成熟血细胞转化，或进入凋亡过程，最终实现肿瘤负荷的降低与疾病缓解。
此外，REVUFORJ 的作用机制还具备 “高度特异性” 优势。它仅针对与白血病发病相关的 Menin 蛋白功能异常，对正常细胞中 Menin 蛋白的生理功能影响极小，这也是其不良反应相对温和的重要原因。这种精准靶向特性，不仅提升了治疗的有效性，还减少了对正常组织的损伤，为 AML 患者带来了 “高效低毒” 的治疗新选择。随着对 Menin 蛋白功能研究的不断深入，REVUFORJ 的作用机制还将为其他与 Menin 相关的肿瘤治疗提供新的思路与方向。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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