Emrusolmin 的进展,为神经退行性疾病治疗开辟了 “靶向病理蛋白” 的新赛道。在它之前,Alterity Therapeutics 的 ATH434 通过调节铁平衡干预疾病进展,NYU Langone Health 的 UB-312 则以突触核蛋白疫苗为突破口,而 Emrusolmin 代表了小分子药物在该领域的重要探索。这些差异化机制的药物共同证明,针对疾病根源的精准治疗已成为研发共识。

但 Emrusolmin 仍面临多重挑战:二期临床试验需证明其在人体中降低 α- 突触核蛋白水平的有效性,48 周的观察期需排除长期用药的潜在风险,且需与其他在研药物展开疗效比拼。此外,罕见病药物的商业化也存在难题 —— 患者基数小可能导致研发成本难以回收。不过,孤儿药资格带来的政策优惠与快速通道的审评加速,为这些挑战提供了应对路径。若二期试验成功,Emrusolmin 不仅能改写 MSA 的治疗史,更将推动整个突触核蛋白病治疗领域的发展。
(责任编辑:香港祺昌医药公司)
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