VONVENDI 的成功上市只是起点,未来其应用场景仍有广阔拓展空间。在适应症方面,儿童 VWD 患者的临床研究已在推进中,若能获批将惠及更广泛群体;在给药技术上,皮下注射剂型的研发正在进行,一旦成功将彻底改变静脉注射的给药模式,进一步提升患者依从性。此外,联合治疗策略的探索也备受关注 —— 与新型抗纤溶药物或凝血因子 IX 抑制剂的联合使用,有望在减少出血发作频率上实现协同效应。从行业层面看,VONVENDI 的技术路径已带动重组凝血因子领域的研发热潮,未来更多创新疗法的涌现,将推动 VWD 治疗从 "控制出血" 向 "治愈疾病" 的终极目标迈进。
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