VONVENDI 的研发始于对 VWD 病理机制的深入探索：血管性血友病因子缺乏或功能异常会导致血小板无法正常黏附，引发出血不止。武田制药的研发团队历经十余年攻关，突破了重组 VWF 的表达与纯化技术 —— 这一过程的核心挑战在于模拟天然 VWF 的复杂多聚体结构，尤其是超大分子量多聚体的合成。2014 年，该药物首次提交上市申请，2015 年获 FDA 批准用于按需治疗与围手术期管理，2022 年扩展至常规预防适应症，每一步进展都基于扎实的临床数据支撑。其研发历程印证了 "从实验室到病床" 的转化医学价值，也为其他罕见病生物制剂的开发提供了范本。
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