2023 年 1 月，武田制药向中国国家药监局递交 VONVENDI 上市申请，拟用于成人 VWD 患者的按需治疗、出血控制及围手术期管理，这一进展让国内患者看到新希望。我国 VWD 患者群体长期面临治疗选择有限的困境，传统疗法不仅存在供应不稳定问题，且预防治疗普及率较低。VONVENDI 若顺利获批，将凭借其重组技术优势填补国内重组 VWF 疗法的空白，尤其为严重 3 型患者提供标准化预防方案。从临床需求看，其长半衰期特性可降低患者注射频率，提高治疗依从性，这对需要长期管理的患者而言意义重大，有望推动我国 VWD 治疗与国际标准接轨。
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