VONVENDI 的临床有效性在两项关键研究中得到充分验证:按需治疗研究纳入 22 名重度 VWD 患者,累计处理 192 次出血事件,通过 "优秀 = 1、良好 = 2" 的评分体系,最终取得平均 efficacy 评分低于 2.5 的治疗成功结果;手术管理研究中,15 名患者在围手术期接受治疗,所有案例均实现 "优秀" 或 "良好" 的出血控制,其中 Leslie 的鼻窦手术经历颇具代表性 —— 术前使用 VONVENDI 后仅出现轻微出血,使其顺利回归户外生活。而 2022 年 FDA 批准的常规预防适应症,更让严重 3 型患者通过规律给药减少出血频率,临床数据显示治疗后患者出血发作次数较基线显著下降,生活质量得到实质性提升。
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