2015 年 FDA 批准的 VONVENDI，以重组技术打破了传统 VWD 治疗对血浆来源的依赖，成为全球首款重组血管性血友病因子疗法。对于 18 岁以上的 VWD 患者而言，这种无需依赖血浆的治疗方案，不仅规避了血源传播风险，更通过标准化生产确保了剂量稳定性。其独特的长半衰期（22.6 小时）设计，让患者从频繁注射的桎梏中解脱 —— 相比传统疗法 12 小时左右的给药间隔， VONVENDI 显著降低了治疗负担，尤其为需要常规预防的严重 3 型 VWD 患者提供了新选择。作为孤儿药，它的问世填补了重组 VWF 领域的空白，标志着出血性疾病治疗进入精准生物制剂时代。
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