2025 年 8 月 30 日，赛诺菲旗下瑞扎布鲁替尼（Wayrilz）获美国 FDA 批准用于治疗持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP），成为全球首款针对该适应症的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，为数十万患者带来突破性治疗选择。
ITP 作为自身免疫性出血疾病，传统疗法如皮质类固醇、免疫球蛋白等虽能短期提升血小板计数，却难以实现持久缓解，且长期使用副作用显著。瑞扎布鲁替尼的获批打破了这一困境，其批准依据来自关键 III 期 LUNA 3 研究数据：治疗 25 周时，23% 的治疗组患者达到持久血小板反应（血小板计数≥50,000/μL 且持续 8 周），而安慰剂组这一比例为 0%，统计学差异极具显著性（P<0.0001）。更值得关注的是，在长期治疗阶段，应答率进一步提升至 29%，印证了其长期获益潜力。
对于既往治疗无效的难治性患者，这款药物的上市填补了临床空白。FDA 药物评估与研究中心官员指出，瑞扎布鲁替尼的获批不仅拓展了 BTK 抑制剂的应用边界，更重构了 ITP 的治疗范式，为后续自身免疫病领域的靶向治疗提供了重要参考。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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