对于婴幼儿急性白血病患者而言，Revuforj 的获批具有里程碑意义。数据显示，KMT2A 易位占婴儿急性淋巴细胞白血病病例的绝大多数，这类患儿对常规化疗耐药性强，复发率超过 50%，长期生存率不足 30%。而 Revuforj 是首个明确适用于 1 岁及以上儿童患者的 Menin 抑制剂，填补了儿科精准治疗的空白。
在儿童患者亚组分析中，Revuforj 展现出良好的安全性和疗效。尽管部分患儿出现分化综合征，但通过及时干预均未导致治疗中断，且首次缓解的中位时间仅 0.95 个月，为后续造血干细胞移植争取了宝贵时间。考虑到儿童用药的特殊性，Syndax 特别开发了口服溶液剂型，通过扩大准入计划供体重不足 40 公斤的患儿使用，预计 2025 年第二季度还将推出 25 毫克片剂，进一步提升用药便利性。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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