Revuforj 的获批并非偶然，而是 Syndax Pharmaceuticals 十年磨一剑的成果。研发团队早年间发现，Menin 蛋白与 KMT2A 融合蛋白的异常相互作用是白血病发病的关键节点 —— 这种相互作用会持续激活 HOX、MEIS1 等致癌基因，导致造血细胞分化受阻。针对这一靶点，科学家们历经数百次化合物筛选，最终锁定了口服小分子抑制剂 revumenib 的分子结构。
临床试验的推进同样充满挑战。在 I 期研究中，95 名 KMT2A 重排患者的中位总生存期达到 8.0 个月，远超传统三线治疗不足 3 个月的水平。而 II 期 AUGMENT-101 试验更证实了其广谱疗效：无论患者年龄、白血病谱系，甚至此前使用过 venetoclax 治疗，均能观察到治疗响应。2023 年，该药获得 FDA 突破性治疗指定，2024 年顺利获批，每一步都标注着靶向治疗的进步。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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