在急性白血病的治疗版图中，KMT2A 基因易位所致的亚型始终是最棘手的 “硬骨头”。这类疾病常见于婴幼儿急性淋巴细胞白血病和成人急性髓系白血病，患者 5 年生存率远低于其他类型白血病，传统化疗往往陷入 “缓解难、易复发” 的困局。2024 年 11 月，FDA 批准的 Revuforj（瑞维美尼）彻底改变了这一现状，作为全球首款 Menin 抑制剂，它为精准治疗树立了新标杆。
其核心突破在于作用机制的创新性：通过特异性结合 KMT2A 融合蛋白的关键结构域，阻断其与染色质的结合及下游基因异常表达，从根源上抑制白血病细胞增殖并诱导凋亡。与传统药物不同，这种靶向作用能减少对正常造血干细胞的损伤，在 AUGMENT-101 试验中，104 名复发 / 难治性患者的总体缓解率高达 63.2%，21% 的患者实现完全缓解或部分血液学恢复的完全缓解。对于多次治疗失败的患者而言，这无疑是绝境中的生机。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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